В основе препарата Epidiolex — каннабидиол (CBD), один из компонентов конопли. В отличие от тетрагидроканнабинола (THC), каннабидиол не обладает психоактивными свойствами. Препарат выполнен в виде сиропа со вкусом клубники, принимать его нужно дважды в день.
Epidiolex разработан для лечения двух тяжелых форм эпилепсии — синдрома Драве и синдрома Леннокса — Гасто. Оба заболевания встречаются редко, впервые они проявляются в детстве: первый приступ при синдроме Драве у ребенка может произойти в возрасте нескольких месяцев. Заболевания сопровождаются различными типами приступов судорог и потери сознания. При этом многие современные антиэпилептические лекарства неэффективны при этих болезнях, поэтому ученые ведут поиск новых препаратов.
Исследования последних лет показали: пациенты, принимавшие CBD, реже сталкивались с приступами. Эксперты FDA проанализировали результаты трех рандомизированных плацебо-контролируемых исследований применения различных препаратов на основе CBD у пациентов с тяжелыми формами эпилепсии. В тестах участвовали 516 человек с синдромами Драве и Леннокса — Гасто. Epidiolex заметно снижал число приступов, наиболее частыми побочными эффектами оказались сонливость и снижение аппетита. Препарат разрешили применять в терапии детей в возрасте от двух лет.
По словам представителей компании, производящей Epidiolex, препарат может появиться в продаже в США осенью 2018 года. Европейские эксперты в области здравоохранения также могут разрешить применение лекарства при тяжелых формах эпилепсии — окончательное решение примут весной 2019 года.